La medicina está en “plena revolución” gracias a las terapias celulares y génicas. Tratamientos capaces de frenar e incluso curar enfermedades hasta ahora mortales, aunque no aptos para todos los bolsillos. Una dosis de Hemgenix cura la hemofilia de tipo b y cuesta 3,3 millones de euros. Un precio astronómico para algo vital, por lo que "habrá que encontrar nuevos modos de financiarlos", indica Miguel Forte (Oporto, Portugal, 1959), presidente de la sociedad internacional que representa a las empresas biotecnológicas que desarrollan estas terapias: la International Society for Cell ang Gene Therapy (ISCT).

Miguel Forte habla con NIUS desde Barcelona, a medio camino entre París, donde forma parte de un grupo de investigadores génicos, y Madrid, donde trabaja en el desarrollo de células modificadas genéticamente para controlar la inflamación tras un trasplante de médula. El avance de la ingeniería génica es espectacular, apunta el especialista en enfermedades infecciosas y doctor en Inmunología. Una carrera fulgurante que Miguel Forte comenzó investigando el virus del sida.

Pregunta: ¿De qué sirve que existan tratamientos, si no los puedo pagar?

Respuesta: Es verdad que son terapias caras, pero evitan todo un gasto clínico y salvan vidas. La primera niña tratada con células CAR-T estaba a punto de morir ya que no tenía alternativas terapéuticas para su leucemia linfoblástica aguda. Gracias al tratamiento génico, Emily Whitehead lleva más de 10 años sin cáncer y se considera curada. El suyo es un ejemplo importante del valor que estas terapias representan: de estar a punto de morir, hoy está terminando la educación secundaria y va a ir a su fiesta de fin de curso. Lleva 10 años sin cáncer y con una calidad de vida importante. 

Hay que ver el valor de las terapias, los costes que evita y toda la investigación que lleva detrás. Antes de recibir la inmunoterapia, el tratamiento de Emily tenía un coste anual de entre 1 y 1.5 millones dólares entre terapias médicas, ingresos hospitalarios… Todo ello, sumado al coste de innovación, justifica el alto precio de estos medicamentos. Dicho esto, también creo que progresivamente van a ir disminuyendo los precios de estos medicamentos, serán más fáciles de pagar y aportarán mayor calidad de vida a los enfermos. Esto es como los primeros teléfonos móviles, que eran muy caros de producir porque la tecnología era incipiente. A medida que se vaya desarrollando, se irá abaratando.

P. Llegan a sorprender ciertas cifras para una sola dosis.

R. Es importante no olvidar que estas terapias requieren investigación y desarrollo y por ello necesitan una gran inversión previa, pero también es importante que todos en conjunto encuentren soluciones para continuar con estos tratamientos, que se recupere la inversión realizada para su desarrollo, y que tengan un precio aceptable para que sean accesibles al mayor número de personas posible. 

Es un sistema complejo que debe encontrar nuevas formas de financiación teniendo en cuenta los costes y el beneficio que puede aportar. El precio puede ser muy elevado, pero el beneficio es a largo plazo. En cierto modo, el precio de los medicamentos se está fijando como se ha hecho siempre, pero en un contexto nuevo, en un contexto de posibilidad de cura y, como el beneficio es tan prolongado, se pueden contemplar otras formas de pago. La cuestión es ver cómo se puede facilitar el acceso a estas terapias, viendo qué se puede pagar y cómo se puede pagar, teniendo claro su beneficio.

También creo que es necesario desarrollar nuevos modelos para financiar estas terapias, con un modelo que comparta riesgos con las farmacéuticas y considerar fórmulas similares a la de la compra de una casa, que se va pagando mientras se disfruta. Se podría financiar como una vivienda y se deberían considerar estos nuevos modelos de pago con los sistemas de salud. Lo importante es que todas las partes trabajen en conjunto de forma que se pueda hacer frente al coste de investigación y el desarrollo de estas terapias y que estos productos estén disponibles y sean accesibles para la sociedad. Todos deben contribuir a nuevos modelos de pago que hagan posible la investigación y el desarrollo de estas terapias, pero también que estas sean accesibles para las personas que las necesitan.

P. Las primeras vacunas contra el cáncer ya tiene fecha, ¿cuánto pueden costar?

R. Es difícil ponerle un precio, depende de la tecnología y de los recursos invertidos… La vacuna contra el cáncer es otro ejemplo de terapia avanzada contra el cáncer con células modificadas genéticamente. Lo importante es saber cuál es su valor y el beneficio que se puede obtener, cuál es la necesidad de inversión para su desarrollo y producción, cuál es el retorno a la inversión previa realizada. Todo eso es lo que hay que tener en cuenta en conjunto para encontrar el precio justo y equilibrado entre los distintos aspectos para poder seguir invirtiendo en investigación y lograr su desarrollo a la escala necesaria. El coste de investigación y desarrollo, el coste de producción y el valor que representa, es lo que va a marcar el precio.

P. ¿Hay límites para las terapias génicas?

R. Bueno, es verdad que las posibilidades son enormes, pero es diferente si hablamos de una enfermedad en la que solo hay un gen implicado o si tiene múltiples genes a corregir. Hacer la corrección de múltiples genes es más difícil. Hoy en día se puede utilizar la edición génica: transformar los genes de las células, modificar su función o corregirlos en caso de una patología genética. Es posible introducir el gen correcto de modo que corrija la anomalía y curar al paciente. La ingeniería genética ha supuesto un avance enorme: ahora se pueden pegar las células, transformarlas para hacer una función específica, extraerlas, corregirlas externamente y, una vez corregidas, introducirlas de nuevo en el paciente. Es el caso de las terapias de células CART-T, capaces de matar las células cancerígenas de una forma dirigida. Las terapias génicas ofrecen amplias posibilidades de cura de enfermedades graves como el cáncer.  El límite está en utilizar esta ingeniería genética en los individuos, no para determinar o influir en las nuevas generaciones. La ingeniería genética se debe emplear para curar al paciente.

P. Aún así hay enfermedades, como el sida, que todavía no tienen cura.

R. Precisamente, empecé mi carrera con pacientes infectados con el VIH, un virus que introduce su material genético en las células. Hoy en día utilizamos estos virus modificados, adaptados y controlados como modo de terapia génica. Hacemos ingeniería génica con modelos de estos virus que hace 30 años provocaban una enfermedad mortal.

Yo, que he visto la revolución del tratamiento del sida, considero que ha tenido una evolución impresionante. No se cura completamente, pero lo conocemos mejor, la controlamos completamente y la investigación continúa para encontrar una solución definitiva de tratamiento. Probablemente, la terapia celular va a suponer un avance con células modificadas contra el VIH que podrían curar la enfermedad. La evolución de la medicina en estos 30 años ha sido fantástica, ofreciendo una oportunidad enorme de corregir enfermedades, de tratar y curar cánceres, con un futuro enorme para adaptar las células del paciente y controlarlas. Es una gran revolución con beneficios muy importantes.

P. ¿Sería rentable para las farmacéuticas acabar con enfermedades como el sida?

R. No se puede creer que hay un interés por parte de las compañías en no poner fin a las enfermedades crónicas. Todas las personas que invierten su tiempo y su conocimiento en resolver retos terapéuticos tienen como objetivo tratar y curar a los pacientes. Lo importante es hacerlo de forma correcta y bien regulada. En el futuro, gracias a la inteligencia artificial, vamos a tener la capacidad de analizar tantos datos que vamos a ser capaces de diagnosticar y tratar mejor, desarrollar mejores medicamentos y tener mayor capacidad de corregir más enfermedades graves. Estamos en plena revolución y esta continúa.