El cáncer es la principal causa de muerte en Europa en menores de 14 años. Se estima que cada año en España son diagnosticados unos 1500/1600 niños y adultos jóvenes. De ellos, casi un 20% no supera su enfermedad. A pesar del impacto de la situación, los tratamientos contra el cáncer infantil han estado muy estancados durante 30 años, ya que el cáncer infantil es muy diferente del cáncer en adultos y la investigación en cáncer infantil todavía es escasa.

Ahora, la Fundación CRIS contra el cáncer, entidad referente en la investigación contra esta enfermedad, anuncia un importante avance sobre las leucemias linfoblásticas agudas tipo B y tipo T. La Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil del Hospital Universitario de La Paz ha recibido la aprobación para llevar a cabo un ensayo clínico innovador que tratará a niños con leucemias de alto riesgo, liderado por el doctor Antonio Pérez y su equipo, un referente en el desarrollo y aplicación de terapias avanzadas.

Las terapias CAR-T han revolucionado el tratamiento del cáncer, sobre todo en tumores de la sangre como leucemias y linfomas. Funcionan al modificar genéticamente los linfocitos para que incorporen radares capaces de detectar una molécula característica en la superficie de las células tumorales, las encuentren y las destruyan.

La leucemia linfoblástica aguda tipo B, especialmente en niños y niñas, ha sido una de las más beneficiadas. Aunque más del 85% de los pacientes mejoran o incluso eliminan la enfermedad, las recaídas son frecuentes y solo la mitad sobrevive más de un año tras la terapia. Esto ocurre porque los linfocitos modificados solo reconocen una molécula en los tumores -CD19 en este caso-. Si las células tumorales la ocultan, la terapia deja de funcionar y el tumor vuelve a desarrollarse.

Ahora, durante este ensayo, los niños con leucemia linfoblástica recibirán un CAR-T que no sólo ataca una molécula característica de los tumores, sino a dos, con lo cual, si el tumor oculta una de estas moléculas, la célula CAR-T aún puede atacar la otra. Esta estrategia, denominada CAR-T Dual, puede evitar que las leucemias se escapen a las terapias. Previamente varios niños sin otras opciones de tratamiento recibieron esta terapia, y fue el primer paso para poder controlar la enfermedad de 7 cada de 10 niños.

Por otro lado, hay otro tipo de leucemias y linfomas diferentes, que en lugar de aparecer a partir de unas células del sistema inmunitario denominadas linfocitos B (como la leucemia linfoblástica aguda), se desarrollan a partir de otras llamadas linfocitos T. Hasta el día de hoy, la creación de terapias adecuadas para controlar a las leucemias tipo T ha sido especialmente desafiante, con apenas tratamientos efectivos.

Por su parte, los niños con leucemias tipo T recibirán otro tipo de CAR-T (denominado CAR-NGK2D), desarrollado especialmente en esta Unidad. Se trata de un CAR-T que identifica células alteradas, estresadas o en mal estado, entre ellas las células tumorales, por lo que puede suponer una de las primeras terapias contra estas leucemias tan complicadas. El ensayo, que ya ha sido aprobado, empezará a incluir pacientes antes de verano de 2025.

Para hacer frente a estos retos se creó la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil que ya ha tratado a más de 1.000 menores, liderada por el doctor Antonio Pérez, pediatra, jefe de Onco-Hematología y Trasplante Hematopoyético y director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en el Hospital Universitario La Paz de Madrid, que actualmente está realizando una estancia en el prestigioso Hospital Infantil Great Ormond Street de Londres. Consiste en una estructura multidisciplinar e integrada que combina la investigación puntera, los ensayos clínicos y las terapias más innovadoras y personalizadas.

Una de las señas de identidad de esta Unidad es el desarrollo y administración a pacientes de las llamadas “Terapias Avanzadas”. Se trata de tratamientos en los que se modifican y administran células vivas del paciente o se realiza algún tipo de terapia genética. De hecho, el Dr. Antonio Pérez y su equipo son especialistas en terapias celulares de última generación aplicadas al cáncer infantil. Estas terapias están revolucionando el tratamiento de los pacientes, y en muchos casos están logrando mejorías en pacientes que serían impensables solamente cinco años atrás.

La cofundadora y presidenta de la Fundación CRIS contra el cáncer, Lola Manterola, ha declarado que “apostar por la investigación es apostar por el futuro. Cada euro invertido en ciencia se traduce en nuevas terapias, mejores diagnósticos y, sobre todo, en más vidas salvadas”. Y ha añadido que “invertir en investigación del cáncer infantil no es solo una cuestión científica, es un compromiso con la infancia. Necesitamos más recursos para desarrollar tratamientos más eficaces y menos agresivos que permitan a los niños no solo sobrevivir, sino vivir con calidad.”

Nos encontramos, pues, ante un cambio de paradigma en el tratamiento del cáncer, ya que en muchos casos se trata de terapias vivas, células (en muchos casos del sistema inmunitario) que combaten al tumor y lo rechazan. No obstante, para garantizar su eficacia, calidad y seguridad, esta nueva generación de medicamentos debe cumplir todas las normativas y controles de calidad que cualquier otro medicamento, las llamadas Normas de Correcta Fabricación o GMP por sus siglas en inglés -Good Manufacturing Practices-.

"El cáncer infantil debe abordarse, con estrategias específicas de investigación y tratamiento. Los ensayos clínicos son una herramienta fundamental para avanzar en la investigación del cáncer infantil. Sin embargo, la falta de financiación y la complejidad de los procesos regulatorios dificultan su desarrollo. Instamos a las autoridades a facilitar y promover la participación en ensayos clínicos, garantizando la seguridad y el acceso equitativo a nuevas terapias.

Para poder garantizar la esa calidad y seguridad en la producción, los medicamentos de terapia avanzada deben desarrollarse en unos espacios de alta limpieza, aislamiento y seguridad donde se puede trabajar debidamente con las células del paciente o de sus donantes.

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