El cannabidiol mejora los síntomas en los pacientes con síndrome de Leigh, según demuestra un estudio
La sustancia obtenida de la planta de cannabis alarga la vida y mejora la patología del síndrome de Leigh
Se trata de una enfermedad caracterizada por una afectación neuromuscular progresiva y muerte prematura
Hoy en día no existe terapia para esta enfermedad pediátrica muy grave, por lo que urge buscar soluciones
Un estudio publicado en la revista 'Nature Communications' demuestra en modelos animales cómo la administración diaria de cannabidiol (CBD), una sustancia obtenida de la planta de cannabis (marihuana), alarga la vida y mejora la patología del síndrome de Leigh, una enfermedad pediátrica muy grave caracterizada por un declive neuromuscular progresivo y muerte prematura.
El grupo de investigación, liderado por el Instituto de Neurociencias de la Universidad Autónoma de Barcelona (UAB), también ha mostrado tanto en ratones como con fibroblastos de niños con la enfermedad que el CBD mejora la función de las células afectadas.
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El síndrome de Leigh es una enfermedad mitocondrial minoritaria, que afecta especialmente a los órganos y tejidos que necesitan más energía: el sistema nervioso y los músculos. Se caracteriza por una afectación neuromuscular progresiva y muerte prematura, y actualmente no hay ninguna terapia para tratarla. Por ello, urge buscar soluciones para los pacientes que la sufren.
Efectos antiinflamatorios y anticonvulsivos
Emma Puighermanal y Albert Quintana, investigadores del Laboratorio de Neuropatología Mitocondrial del Instituto de Neurociencias de la UAB (INc-UAB), han estudiado la enfermedad durante años para comprender los procesos que llevan a las mitocondrias, orgánulos que se encargan de suministrar energía en las células, a no poder funcionar correctamente y buscar terapias para revertirlo.
Ahora, en el estudio que han publicado evidencian que la administración diaria de CBD puede ser una buena opción para mejorar la sintomatología y recuperar funciones celulares de los pacientes, puesto que, a través de una acción múltiple, tiene efectos antioxidantes, antiinflamatorios y anticonvulsivos. El estudio lo han hecho en dos ratones con sendos fenotipos del síndrome de Leigh, así como con células fibroblastos de niños con la enfermedad.
Los resultados muestran que el CBD actúa a muchos niveles dentro de la célula, entre otros activando una proteína del núcleo celular, denominada PPAR, que regula la expresión de varios genes implicados en la respuesta inmunitaria, la oxidación y la función mitocondrial, que han visto que se encuentra alterada en la enfermedad. Además, el CBD aumenta la expresión de una proteína, la metalotioneína, que fomenta la respuesta antioxidante.
En los modelos animales, la administración de cannabidiol mejora la neuropatología de las regiones cerebrales afectadas, las anomalías respiratorias y los déficits sociales y retrasa el deterioro motor y los signos neurodegenerativos. Los ratones con tratamiento, además, viven significativamente más que los que no lo reciben. En las células derivadas de los niños, el CBD mejora la funcionalidad de los procesos antioxidantes.
"Los beneficios que hemos observado, junto con el perfil seguro y muy tolerado del CBD, lo señalan como un tratamiento realmente prometedor para los pacientes con síndrome de Leigh", explica Albert Quintana, investigador del INc-UAB y profesor del Departamento de Biología Celular, Fisiología e Inmunología de la Universidad.
Los investigadores consiguieron hace un año que el CBD fuera considerado medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento, hecho que comporta varios beneficios, como por ejemplo la reducción de costes de desarrollo de un fármaco. "El CBD ya está aprobado también por la FDA, el organismo norteamericano que regula los fármacos, para el tratamiento otras enfermedades minoritarias pediátricas. Esperamos que todo ello acelere la traducción de los resultados que hemos obtenido a la práctica clínica", concluye la investigadora de la INc-UAB y primera autora del artículo, Emma Puighermanal.
La investigación, ideada y coordinada por el INc-UAB, ha contado con la colaboración del Instituto de Neurociencias de Alicante (UMH-CSIC), el Instituto de Neurociencias de la Universidad de Barcelona (UBneuro), el Neurocentro Magendie de Francia y la empresa Minoryx Therapeutics.
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