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La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurológica, paralizante y mortal que sufren cinco de cada 100.000 personas en todo el planeta. Ahora, Canadá ha dado un paso en la lucha contra este trastorno y ha aprobado la primera terapia experimental, según The New York Times. Por otra parte, recientemente, un enfermo de ELA volvió a 'hablar' gracias a un implante cerebral.
La de Canadá, como decimos, es la primera aprobación en el mundo otorgada para el tratamiento AMX0035, comercializado en dicho país bajo el nombre de Albrioza. La condición que existe en estos momentos es que la compañía farmacéutica demuestre mediante más pruebas el funcionamiento del tratamiento.
Según ha publicado el mencionado diario estadounidense, es probable que sea de gran interés para los pacientes con ELA en el gigante norteamericano, donde la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) está evaluando la misma terapia, lo que ha planteado dudas sobre la eficacia del tratamiento.
Este avance se ha dado después de que una revisión de la FDA de principios de este año encontró que la terapia era segura, pero indicó que no había suficiente evidencia de que fuera efectiva para ayudar a los pacientes a vivir más tiempo o para reducir la velocidad a la que pierden funciones como el control muscular, hablar o respirar sin ayuda.
Un comité de asesores independientes de la FDA votó por un estrecho margen en marzo que la terapia no estaba lista para su aprobación. En un principio estaba previsto que la agencia reguladora de Estados Unidos publicase la decisión final en junio, pero al final será el próximo 29 de septiembre cuando la comuniquen después de revisar los análisis adicionales otorgados por la compañía.
Se estima, según datos de Fundela, que en nuestro país unas 4.000 personas padecen ELA. La edad media de aparición, que no requiere de antecedentes familiares, son los 65 años. Es la enfermedad que, entre otros, sufrió el científico Stephen Hawking. A menudo, provoca la muerte en un plazo de dos a cinco años.
En Estados Unidos sólo hay dos medicamentos para la ELA aprobados: riluzol, que puede extender la supervivencia varios meses, y edaravone, que puede retrasar la progresión en aproximadamente un 33%.
Albrioza, el fármaco presentado por Amylyx Pharmaceuticals, se ha desarrollado a través de dos compuestos: fenilbutirato de sodio y taururursodiol. Se ha diseñado como un medicamento oral que requeriría al paciente dos tomas diarias.
Chris Aiello, jefe en Canadá de Amylyx, ha señalado que Albrioza se pondrá a la venta en Canadá durante las próximas seis semanas. Además, la empresa farmacéutica ha declarado que este medicamento, con la combinación de los dos principios activos, está siendo investigado para saber si puede actuar como tratamiento potencial contra otras enfermedades neurodegenerativas.
La autoridad candiense (Health Canadá) dio luz verde a Albrioza bajo la fórmula llamada Aviso de Cumplimiento de Condiciones, que permite la aprobación de medicamentos que parecen prometedores para enfermedades graves, pero tienen evidencia incompleta de que funcionan.
La condición central que estableció la agencia es que Amylyx, empresa cuya sede se encuentra en Massachusetts, "verifique el beneficio clínico de este medicamento" con datos de un ensayo clínico de fase 3 que está en marcha y se espera que finalice en 2024.