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Más de 50 millones de personas en el mundo y unas 800.000 en España sufren Alzheimer, una enfermedad neurodegenerativa que, de momento, no tiene cura. Además, han transcurrido 17 años desde la aprobación de la memantina, el último fármaco comercializado para dicha afección. Pero, en los próximos años, los pacientes podrían disponer de un fármaco que frene la enfermedad. Se trata del 'aducanumab', de la compañía Biogen, que la Agencia Americana del Medicamento (FDA) parece que tiene intención de aprobar.
El regulador adelantó en un comunicado este miércoles que hay "suficiente evidencia de la eficacia del producto para apoyar su aprobación". Aunque la decisión no es definitiva, el anuncio hizo que las acciones de la empresa subieran más de un 40% en Wall Street. Sin embargo, hay discrepancias entre la comunidad científica sobre la validez de los ensayos de Biogen.
En principio, la decisión de la FDA es una noticia feliz para millones de pacientes en todo el mundo, la mayoría mayores de 65 años. A pesar de décadas de investigación, por el momento solo existen fármacos que tratan los síntomas del Alzheimer, como la pérdida de memoria o las dificultades para caminar y comunicarse. Pero ninguno frena o retrasa el avance de la enfermedad.
El 'aducanumab' es un anticuerpo monoclonal que elimina la proteína beta-amiloide del cerebro. La acumulación excesiva de ésta y la proteína tau crea placas que impiden que las neuronas se comuniquen, hasta provocar la muerte de las mismas y, con el tiempo, la del paciente. Se desconoce que factores desencadenan la producción excesiva de estas sustancias.
La efectividad del fármaco de Biogen radica en que retrasa el declive cognitivo en los pacientes que se encuentran en una fase leve de la enfermedad. Aunque no detiene el deterioro de forma definitiva, sí que lo frena. "El 'aducanumab enlentece' un 20-30% la progresión de la enfermedad", señala Javier Olazarán, director de la Unidad de Investigación y Tratamiento de los Trastornos de la Memoria del Centro Integral de Neurociencias HM Cinac.
"Si consideramos que el fármaco actúa desde las primeras fases de la enfermedad, esto puede suponer un retraso de varios años en la aparición de la total dependencia y una reducción por tanto en la carga social de la enfermedad", añade. Esto permitiría ampliar la esperanza de vida de los enfermos -la media está en unos 10 años después del diagnóstico-. Asimismo, la aprobación del 'aducanumab' podría facilitar la llegada de otros tratamientos similares, como el BAN2401, que todavía están en fases menos avanzadas de investigación.
Además de a los pacientes y familiares de estos, la noticia también ha emocionado a los inversores. De hecho, la aprobación del 'aducanumab' es lo que mueve a muchos de los accionistas actuales de la compañía. Tras el anuncio de la FDA este miércoles, las acciones de Biogen cerraron a 355,63 dólares, es decir, aumentaron su valor casi un 44%. Lo que disparó el valor de la compañía de los 38 billones de dólares a los 55 billones.
Pero, la situación podría cambiar. El regulador de medicamentos estadounidense tiene hasta el 7 de marzo para tomar una decisión final. Como parte del proceso, este viernes un comité de expertos independientes ha evaluado los resultados de los ensayos en fase III de Biogen. Y su recomendación ha sido en negativo, apuntando a que no hay suficientes evidencias de la efectividad del fármaco. La FDA no está obligada a seguir su recomendación, pero es habitual que lo haga. En el caso de España, además, debería dar la luz verde la Agencia Europea del Medicamento (EMA), seguida de la española.
El 'pero' del panel se suma a las dudas de otros profesionales médicos sobre el 'aducanumab'. Apenas dos días antes del comunicado de la FDA, la Asociación de Alzheimer de Estados Unidos publicó un estudio del experto en Alzheimer David Knopman, que pone en duda los logros del medicamento. En concreto, se remite a las conclusiones extraídas por el propio Biogen durante la última fase de sus ensayos, que comenzaron en 2017. Los pruebas duraron 78 semanas, con la participación de 3285 pacientes en 20 países -incluido España-.
Pero la propia empresa paralizó el estudio en marzo de 2019. Según explicaron, solo uno de los dos estudios en marcha, llamados EMERGE y ENGAGE, mostraba signos de la efectividad del 'aducanumab'. Y solamente si se aplicaba en altas dosis, además de provocar graves efectos secundarios en un tercio de estos casos. Tras ello, el precio de mercado de las acciones de Biogen cayó de 320,59 dólares a 226,88.
Sin embargo, en octubre de ese mismo año Biogen se retractó, declarando que tenían evidencias de que la droga había sido efectiva contra el Alzheimer en ambos ensayos. El anuncio hizo que el valor de mercado de la farmaceútica escalase de nuevo, que alcanzó su cifra más alta de los dos últimos años tras el mensaje de este miércoles de la FDA.
El estudio 'post hoc', que justificaba la reanudación de las pruebas, aludía a discrepancias en el diseño de EMERGE y ENGAGE -por ejemplo en el tiempo de exposición a altas dosis de la droga- como la causa de que el 'aducanumab' "fallase" en uno de los dos ensayos. Sin embargo, el informe de Knopman hace referencia a otro fármaco fallido que paso por un proceso de revisión similar. El 'solanezumab' de la empresa Eli Lilly también mostró estas diferencias de diseño y se optó por continuar los ensayos. Las pruebas complementarias confirmaron a principios de este año la ineficacia del medicamento.
Asimismo, en los ensayos del 'aducanumab' se vio que un tercio de los pacientes tratados con dosis elevadas desarrollaban edema cerebral, y presentaban dolor de cabeza, náuseas y microhemorragias. Por lo que expertos como Knopman, que trabajó en uno de los ensayos de Biogen, abogan por un tercer ensayo, centrado en el tema de las altas dosis. Si el tratamiento se aprobase, esto implicaría un seguimiento estrecho del paciente con escáner cerebral.
A la espera de la decisión definitiva de la FDA, las luces y sombras que rodean al 'aducanumab' son un reflejo de los mismos claroscuros que sufren los pacientes de esta afección.