La recuperación del pequeño Mateo de una leucemia lleva a la Fundación CRIS y al Hospital la Paz a investigar en un fármaco

Coincidiendo con la conmemoración del Día Internacional contra el Cáncer Infantil, que se celebra este martes, la Fundación CRIS contra el cáncer y el Hospital Universitario La Paz han presentado el proyecto 'Mateo-CRIS' para la lucemia mielomonocítica juvenil (LMMJ), un tipo de cáncer hematológico de pronóstico muy grave, sobre todo en pacientes que superan los dos años de edad.

Con esta iniciativa, se busca crear un grupo de investigación dedicado en exclusividad a la LMMJ dentro de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas del Hospital La Paz, y del Grupo de Investigación Traslacional en Cáncer Infantil, Terapia Celular y Trasplante Hematopoyético del Instituto de Investigación de este hospital público madrileño (IdiPAZ).

"Queremos establecer un foco en esta enfermedad con los principales grupos de investigación en el mundo que quieren dedicarse a esto", ha explicado el jefe de Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica de este centro sanitario de la capital, Antonio Pérez Martínez. Entre estos centros colaboradores, se encuentra el grupo de Leucemia e Inmuno-Oncología del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, liderado por Laura Belver.

En este sentido, Pérez Martínez ha apuntado que el objetivo del proyecto es "generar un medicamento de terapia avanzada para este tipo de enfermedades y hacerlo en la Unidad de Producción de Medicamentos de Terapia Avanzada de La Paz, dirigida por la doctora Isabel Mirones".

De esta forma, esperan llegar, entre los próximos cinco y diez años, al desarrollo de un cribado de medicamentos de terapia avanzada para conseguir la designación de medicamento huérfano, ya que solo se diagnostican entre 10 y 15 casos de esta enfermedad al año en España. Para ello, se ha incorporado al grupo el investigador Jordi Miguillón, con experiencia en la designación de medicamentos huérfanos para enfermedades raras por parte de las autoridades regulatorias europeas.

Tal y como ha reiterado el doctor Pérez Martínez, la LMMJ es una enfermedad hematológica clonal mielodisplásica y mieloproliferativa de muy baja prevalencia, pues representa el 1 por ciento de todas las leucemias pediátricas.

Esta enfermedad se muestra resistente a diferentes esquemas de tratamiento, siendo el trasplante de médula ósea el único tratamiento curativo. Sin embargo, la recaída tras el trasplante es el principal obstáculo para la curación, situándose la supervivencia a 10 años alrededor del 45 por ciento.

El Grupo de Investigación Traslacional en Cáncer Infantil, Terapia Celular y Trasplante Hematopoyético del IdiPAZ ha hecho aportaciones en torno a la investigación molecular de la LMMJ, así como la aplicación de nuevos protocolos terapéuticos para antes y después del trasplante de progenitores hematopoyéticos para este tipo de leucemia.

A pesar de estos avances en torno a la investigación y tratamiento de esta dolencia, no han sido suficientes para garantizar el éxito de los tratamientos y evitar las recaídas.

Por ello, este proyecto busca diagnosticar nuevas dianas terapéuticas para desarrollar una terapia CAR-T, ya que estos pacientes no responden bien al tratamiento quimioterápico y la única solución pasa por un trasplante de médula.

El proyecto debe su nombre al pequeño Mateo, que fue diagnosticado de este tipo de leucemia en 2013, cuando tenía un mes y medio de vida, siendo el primer paciente del doctor Pérez en el Hospital La Paz. La única alternativa para el pequeño era un trasplante de médula con tratamiento quimioterápico previo. Ocho años después del trasplante, y con una evolución complicada ya resuelta, Mateo hace vida normal y es el germen de esta nueva iniciativa.

Un caso parecido es el de Sofía, de dos años de edad, que fue diagnosticada de la misma enfermedad en plena pandemia de Covid-19 y que a día de hoy, gracias a los avances en las investigaciones, evoluciona también de forma favorable tras un trasplante de médula de donante no idéntico, utilizando fármacos epigenéticos de nueva generación, con el apoyo del de Farmacia y la inmunoterapia adoptiva con linfocitos manipulados, con el apoyo de la Unidad de Médula y Terapia Celular del Servicio de Hematología.

Por su parte, el padre de la pequeña ha agradecido la labor de CRIS contra el Cáncer y del equipo de investigación liderado por el doctor Pérez Martínez. "Hace un año y poco llorábamos su muerte, y ahora estamos aquí gracias a la ciencia y a las donaciones voluntarias. Desde el donante más mínimo hasta los investigadores más grandes, gracias a todos ellos estamos hoy aquí", ha declarado, visiblemente emocionado.

Por último, el director médico del Hospital Universitario La Paz, Juan José Ríos Blanco, ha defendido la viabilidad de 'Mateo-CRIS'. "Luchemos todos, porque estamos trabajando por algo que es realizable. No hace falta ser Harvard o Boston para atender grandes proyectos, y seguro que entre todos lo conseguimos", ha destacado.

En este centro sanitario de la capital se diagnostican cada año entre 100 y 120 casos de cáncer en menores de 18 años, siendo tumores del sistema nervioso central los que más incidencia presentan, seguidos de las leucemias agudas, sarcomas, neuroblastomas y linfomas.

El porcentaje de curación se sitúa entre el 75 y el 80 por ciento, teniendo en cuenta el tipo de tumor, del estadio, de la edad y de los factores de los pronósticos individuales.

Este grupo de investigación, dirigido por el doctor Pérez Martínez, tiene activos actualmente seis proyectos de investigación preclínica. Además, se están llevando a cabo siete ensayos clínicos en el campo de la Hematología, trece en Oncología, siete en Trasplante de Progenitores Hematopoyéticos (TPH), y tres en otras áreas.

De estos ensayos, siete son con Medicamentos de Terapia Avanzada: tres de la industria farmacéutica en el área de Hematología (fases 1 y 2), dos académicos en el área TPH (fases 1 y 2) y dos académicos para Oncología.