Ensayan en España una terapia génica que permite oír a niños y adolescentes con sordera congénita

Una innovadora terapia génica que permite devolver la audición a niños y adolescentes con hipoacusia profunda por un defecto congénito en el gen de la otoferlina (OTOF) está siendo ensayada en tres hospitales españoles, que han reclutado para este fin a diez pacientes de hasta 16 años.

En concreto, los centros participantes son el Hospital Universitario Ramón y Cajal (Madrid), la Clínica Universidad de Navarra (Pamplona) y el Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno-Infantil (Las Palmas de Gran Canaria).

Los resultados preliminares de esta investigación se presentan en el 75º Congreso Nacional de la Sociedad Española de Otorrinolaringología y Cirugía de Cabeza y Cuello (SEORL-CCC), celebrado del 23 al 26 de octubre en el Palacio de Ferias y Congresos de Málaga (FYCMA).

Los niños y adolescentes se someten a una cirugía para recibir el tratamiento. "Mediante una intervención quirúrgica muy similar a la de un implante coclear introducimos este virus modificado genéticamente que va en un medio líquido en el interior de la cóclea y, en principio, restableciendo la funcionalidad de este gen de la otoferlina", ha explicado el doctor Rubén Polo, miembro de la comisión de Otología de la SEORL-CCC, e investigador principal del estudio en el Hospital Universitario Ramón y Cajal.

De momento, los resultados son satisfactorios aunque la muestra actual con estos pacientes menores es pequeña: cuatro ya tratados en nuestro país de los diez reclutados y una veintena, en el primer ensayo realizado en China.

"Estamos viendo respuestas auditivas al mes de la intervención quirúrgica, incluso más precoces. Pero, no obstante, tenemos que esperar un tiempo prudencial que está entre tres y seis meses antes de evaluar en qué grado funciona esta terapia génica", ha precisado el especialista.

"Esta terapia génica se ha desarrollado para una hipoacusia profunda muy específica, que es aquella que se produce por mutaciones en el gen de la otoferlina y está formada fundamentalmente por un virus que se modifica genéticamente y que lleva una copia funcional del gen de la otoferlina", ha añadido el doctor Polo.

Pese a que por el momento esta terapia solo está siendo desarrollada para esta hipoacusia concreta, el presidente de la SEORL-CCC, Manuel Bernal, ha señalado que es "muy posible" que, una vez se tengan los resultados de este estudio, pueda extrapolarse a otro tipo de sorderas generadas por mutaciones en otros genes.

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