La ciencia sigue avanzando en busca de tratamientos cada vez más avanzados y mejores para los pacientes y para su recuperación, además de hacerlos menos invasivos. Eso es lo que acaba de lograr un grupo de investigadores italianos tras silenciar un gen que se asocia a niveles altos de colesterol sin tener que modificar el ADN. Un trabajo que, pese a haberse desarrollado con ratones, señalan que puede ser la puerta para la solución de problemas crónicos de salud para siempre. ¿En qué consiste esta terapia?

El estudio ha sido publicado en la revista Nature muestra que los efectos en ratones persistieron a lo largo de todo el año que duró la investigación. El equipo, liderado por el biotecnólogo Angelo Lombardo, trabajó específicamente sobre el gen PCSK9, que produce una proteína asociada a los niveles altos de colesterol malo. Lo que ha logrado esta investigación el inactivar este gen, pero sin alterar el ADN ni hacer cambios genéticos, solo epigenéticos.

¿Cómo? Han logrado silenciar el gen PCSK9 añadiendo pequeñas moléculas sobre el ADN de las células del hígado, disminuyendo los niveles de colesterol en ratones a la mitad durante al menos un año. Con esto, los investigadores del Instituto Científico IRCCS San Raffaele en Milán sostienen que el silenciamiento epigenético tiene un gran potencial para el tratamiento de enfermedades, aunque debe seguir estudiándose su efecto. “Podría sentar las bases para el desarrollo de este tipo de terapias”, subrayan.

Los italianos afirman que hay multitud de enfermedades que podrían tratarse a partir de la edición epigenética, como puede ser la hepatitis B. “En cuanto al cáncer, nosotros mismos y otros grupos estamos empleando la edición epigenética para silenciar múltiples genes de linfocitos T con el objetivo de hacer que estas células luchen mejor contra los tumores”, sostiene Lombardo a El País.

El italiano defiende el silenciamiento epigenético frente a la modificación del ADN porque no induce roturas en el genoma “que pueden ser tóxicas, y además se puede revertir con fármacos o con otras estrategias de edición epigenética que reactiven el gen silenciado”. De esta manera, la edición del epigenoma se convierte en una alternativa que solo modifica los grupos químicos que decoran el ADN, sin llegar a cambiar la secuencia genética.

En todo caso, los autores de la investigación sostienen que por el momento es una terapia experimental que hay que confirmar con pruebas en otros animales, aunque es probable que los primeros ensayos clínicos en humanos no tarden mucho en llegar para poder comprobar su efectividad real en las personas.